O âmbito de acção da UVP-SPP abrange preferencialmente doenças ou situações relativamente pouco frequentes (ou mesmo raras), por quatro razões principais:
- são estas situações que carecem de um estudo de âmbito nacional para se obter o número de casos necessário para a investigação;
- o respectivo conhecimento, quer nacional quer internacional, é menor;
- permitem uma maior rentabilidade da UVP-SPP, o que não aconteceria se se estudassem doenças frequentes, ficando a estrutura sobrecarregada pelo elevado número de notificações.
- situações pouco frequentes exigem uma menor sobrecarga aos pediatras portugueses, muitos deles já sob trabalho excessivo.